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兒童軟骨發(fā)育不全新療法獲批!新療法促使兒童身高每年增高

6月21日,BioMarin Pharmaceutical宣布,日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)批準(zhǔn)Voxzogo(vosoritide)注射液上市,用于治療所有年齡段兒童的軟骨發(fā)育不全,這些患者的生長(zhǎng)板未閉合。

Vosoritide是一款每日注射一次的C型利鈉肽(CNP)類似物,已經(jīng)于2021年分別在美國、歐洲和巴西獲得批準(zhǔn)上市,用于治療不同年齡段的軟骨發(fā)育不全兒童患者。

軟骨發(fā)育不全簡(jiǎn)介

軟骨發(fā)育不全主要表現(xiàn)為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長(zhǎng)緩慢。它的發(fā)病原因是由于編碼成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3(FGFR3)的基因出現(xiàn)突變,導(dǎo)致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發(fā)育的負(fù)向調(diào)節(jié)分子,可影響軟骨細(xì)胞的增殖、活化和分化。


Vosoritide簡(jiǎn)介

Vosoritide由BioMarin公司開發(fā),作為一款C型利鈉肽類似物,它可通過阻斷FGFR3的活性,就好像松開抑制兒童生長(zhǎng)的“剎車”,直接靶向軟骨發(fā)育不全的潛在病理生理學(xué),從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成,讓患兒的生長(zhǎng)速率恢復(fù)正常。

vosoritide本次在日本的獲批是基于一項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)和其長(zhǎng)期擴(kuò)展研究的結(jié)果以及一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該3期臨床試驗(yàn)旨在評(píng)估vosoritide在5歲以上軟骨發(fā)育不全兒童患者中的安全性和有效性。根據(jù)BioMarin公司早前發(fā)布的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),相較于安慰劑組,接受vosoritide治療的兒童平均每年多長(zhǎng)1.57cm。在3期臨床試驗(yàn)結(jié)束后,58名患者進(jìn)入開放標(biāo)簽研究,隨訪時(shí)間達(dá)到兩年的患者生長(zhǎng)速率的改善得到維持。

據(jù)悉,本次獲批基于的2期臨床試驗(yàn)旨在評(píng)估vosoritide在0–5歲的軟骨發(fā)育不全嬰兒和幼兒中的安全性和有效性。根據(jù)BioMarin公司在今年6月13日公布的數(shù)據(jù),在治療52周時(shí),與安慰劑組相比,接受vosoritide治療的患者身高Z評(píng)分增加了0.30cm,年增長(zhǎng)率(AGV)增加了0.92cm/年,這種身高Z評(píng)分的改善與之前在5歲以上兒童治療一年后觀察到的效果一致。同時(shí),在隨機(jī)人群和各個(gè)年齡亞組中,均觀察到患者身高Z評(píng)分值增加的趨勢(shì)。此外,vosoritide沒有顯著影響患兒上肢到下肢的比例。


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